Project

Back to overview

Towards an Epistemology of 'Real-World Evidence' in Clinical Research

English title Towards an Epistemology of 'Real-World Evidence' in Clinical Research
Applicant Egli Michaela
Number 188374
Funding scheme Doc.CH (until 2020)
Research institution Département de Philosophie Faculté des Lettres Université de Genève
Institution of higher education University of Geneva - GE
Main discipline Philosophy
Start/End 01.09.2019 - 31.08.2023
Approved amount 246'661.00
Show all

Keywords (11)

philosophy of medicine; problem of external validity; real-world evidence; epistemology; clinical research; safety surveillance; data-driven science; values in science; evidence-based medicine; randomized controlled trials; electronic health record

Lay Summary (German)

Lead
Elektronische Gesundheitsdaten bieten der Humanforschung neue Zugänge zu alten Forschungsfragen. Wie verlässlich diese neuen Zugänge sind und was die entsprechenden Forschungsresultate bedeuten, ist bislang jedoch weitgehend unklar. Dieses wissenschaftsphilosophische Projekt untersucht, wie die klinische Forschung mit elektronischen Gesundheitsdaten verlässliche Erkenntnisse liefern kann.
Lay summary

Hintergrund

Die klinische Forschung entwickelt neue medizinische Therapien und prüft, ob diese für Menschen wirksam und sicher sind. Eine klinische Studie wird normalerweise unter streng kontrollierten Bedingungen durchgeführt, um sicherzustellen, dass es sich bei den gefundenen Effekten nicht um künstliche Resultate – einen sogenannten «Bias» – handelt. Beispielsweise werden Patientinnen und Patienten streng kontrolliert, ob sie das Testmedikament auch genau in der verschriebenen Dosis einnehmen. Diese Vorgehensweise ist durchaus wissenschaftlich wertvoll, doch hat sie einen Nachteil: Es bleibt unklar, wie das Testmedikament unter alltäglichen Bedingungen wirkt. Gesundheitsdaten aus dem Alltag von Patienten und Ärzten versprechen diese Nachteile zu kompensieren. Anhand elektronischer Patientendossiers oder Gesundheits-Apps untersuchen Forschende die Wirksamkeit von medizinischen Therapien zunehmend auch unter Alltagsbedingungen.

Ziel

Das Projekt möchte besser verstehen, wie die klinische Forschung mit Gesundheitsdaten aus dem Alltag verlässliche Erkenntnisse liefern kann und wozu wir diese verwenden sollten. Es untersucht die Methoden und Datengrundlagen dieser Herangehensweise und liefert Thesen und Argumente zu drei Kernfragen: 1) Welche Forschungsfragen können sinnvollerweise mit Gesundheitsdaten aus dem Alltag beantwortet werden? 2) Unter welchen Bedingungen sollten wir solchen Forschungsresultaten vertrauen? 3) Wie sollten Behörden, Ärztinnen und Ärzte sowie Patienten und Patientinnen entsprechende Forschungsresultate verwenden?

Wissenschaftlicher und gesellschaftlicher Kontext

Als wissenschaftsphilosophisches Projekt hilft es aufkommende wissenschaftliche Methoden besser zu verstehen und bietet Forschenden eine Richtschnur, wie sie mit Gesundheitsdaten aus dem Alltag zuverlässig forschen. Schliesslich sind sowohl Patienten und Patientinnen als auch alle anderen Anspruchsgruppen in der klinischen Forschung auf verlässliche Resultate angewiesen.
Direct link to Lay Summary Last update: 04.11.2019

Responsible applicant and co-applicants

Employees

Scientific events

Active participation

Title Type of contribution Title of article or contribution Date Place Persons involved
Prague Meetings in Philosophy of Science Conference, "Conceptual and Methodological Aspects of Biomedical Research" Talk given at a conference Can pragmatic clinical trials measure effectiveness? 28.10.2020 (virtual) Prague , Czech Republic Egli Michaela;


Abstract

Technological advancements and some well-known limitations of highly controlled clinical trials have fostered methodological innovation within clinical research. One such limitation is that evidence about the effectiveness of a certain drug for rigorously selected study participants does not reliably extrapolate to everyday patients. As a response, some scientists have begun to use different methods that produce evidence directly from the everyday care practices of patients - often called ‘real-world evidence’ (RWE). Although the philosophy of medicine has significantly advanced our understanding of the merits and limitations of highly controlled clinical research methods, philosophers have payed only little attention to these methodological innovations. Our understanding of how the methods and data that are used to produce RWE contribute to the body of medical knowledge is thus still in its infancy. The overarching goal of this PhD thesis is to advance our understanding of the epistemic strengths and weaknesses of RWE in clinical research, and to provide normative guidance for the further integration of RWE into treatment guidelines and regulatory frameworks. Specifically, I intend to clarify the kind of hypothesis that RWE can support; e.g., can RWE support generalisations about treatment outcomes? I then aim to elucidate how much confidence we should have in the knowledge thus produced, and finally, I analyse how RWE should be integrated with evidence that is obtained by other methods. To this end, I use a normative approach to the philosophy of science and build on insights from the literature on the epistemology of controlled clinical trials, of data-driven science, and biases (or values) and inductive reasoning in science in general. My analysis of RWE is based on published RWE research projects, published methodological discussions from experts in the field, and informal personal exchange with medical researchers. This project is expected to draw the attention of philosophers of medicine to these understudied scientific practices, and provides arguments and insights for further discussion in the field of the philosophy of medicine. Additionally, the results may provide arguments to inform bioethical discussions and guidance for various stakeholders in clinical research with regard to RWE.
-