Lead
Das Absterben der Fotorezeptoren, der lichtempfinldichen Zellen des Auges, sind die Hauptursache von Blindheit. Bis heute gibt es noch keine Therapie, die das verlorene Sehvermögen wiederherstellen kann. Das Projekt untersucht eine neue Therapieform, die Augenzellen wieder lichtsensitiv machen kann.

Lay summary

Elektronische Netzhautimplantate, die seit 2013 vermarktet werden, sind die einzige existierende Therapie für Erblindete, welche an Fotorezeptordegeneration leiden. Diese elektronischen Chips bringen jedoch nur über einen kleinen Sehausschnitt und sehr rudimentär das Sehvermögen zurück. Mit anderen Worten, der behandelte Patient kann zwar wieder ein Hindernis, zum Beispiel eine Mauer, als Schatten erkennen, ist aber nicht in der Lage eine Zeitung zu lesen oder ein Auto zu fahren. Auch der operative Eingriff zum Platzieren des Chips trägt Risiken weiterer Augenschädigung für den Patienten mit sich.

Aus diesen Gründen  wird in den letzten Jahren auf veschiedenen Gebieten der Biologie- , Medizin- & Ingenieurwissenschaften nach einer verbesserten Therapieform geforscht.

Die Optogenetik ist die wohl vielversprechendste Methodik, in der lichtaktivierbare Proteine genetisch in bestimmte Zielzellen eingebracht werden, so dass diese Zellen danach lichtaktivierbar werden. Das Gen, welches für das optogenetische Protein kodiert, wird in einen nicht-pathogenen Virus verpackt und dem Patienten ambulant ins Auge eingespritzt, eine ungefährliche und gängige Injektionsmethode. Die Gentherapie ist eine zukunftsträchtige Methode, die in der Klinik erste positivie Anwendungen verzeichnet.

Wir haben biotechnologisch ein optogenetisches Protein fürs Auge konstruiert, welches die überlebenden Zellen der Netzhaut in Lichtsensoren verwandelt, so dass die Funktion der verlorenen Fotorezeptoren weitgehend ersetzt werden kann. In diesem Projekt wird dieses Protein nun für eine potentielle klinische Anwendung optimiert und gleichzeitig eine effiziente Gentherapie entwickelt.